報告題目：基因組編輯技術在幹細胞疾病模型建立和疾病治療中的應用

報  告 人: 丁秋蓉 研究員    中國科EON4上海生命科學研究院營養科學研究所

報告時間: 12月08日 10:00

報告地點: 閔行校區生物藥學樓2-116會議室

聯  系 人: 謝雲   This e-mail address is being protected from spambots. You need JavaScript enabled to view it.

報告人簡介:

2004年本科畢業於南京大學👩🏻‍🔬，2010年博士畢業於中國科EON4上海生命科學研究院，2010-2014年在美國哈佛大學幹細胞和再生生物學系作博士後，2014年至今為中國科EON4上海生命科學研究院營養科學研究所研究員。2015年入選中科院百人計劃🤵🏼。課題組致力於利用人誘導性多能幹細胞和人胚胎幹細胞平臺💁🏿‍♀️，結合基因組編輯技術，深入解析脂代謝異常及相關疾病（肥胖、2型糖尿病及腫瘤引發的惡病質）發病機製，並進行大規模藥物篩選；發展新一代AAV-SaCRISPR體內基因組編輯體系，探索新的基因治療方案。國際上領先將TALEN和CRISPR基因編輯平臺引入人多能幹細胞，並建立或參與建立了人多能幹細胞體外分化為肝臟細胞👨🏻‍🦯‍➡️，脂肪細胞📨👲🏿，內皮血管細胞😱，心肌細胞等分化體系🔭，建立了多種脂代謝異常的幹細胞疾病模型；提出通過體內基因組編輯特異靶向敲除PCSK9基因來治療高膽固醇血症的新基因治療方案👩🏻‍💻。研究成果分別被評為Cell Stem Cell 2013年度最佳論文，Circulation Research 2014年度最佳論文🦡，以及美國心血管學會（AHA)評選的2014年度心血管領域十大進展。

代表性成果:

［1］Ding et al. (2014) Permanent alteration of PCSK9 with in vivo CRISPR-Cas9 genome editing. Circ Res 115:488-492.

［2］Ding et al. (2014) Enhanced efficiency of human pluripotent stem cell genome editing through replacing TALENs with CRISPRs. Cell Stem Cell 12(4);393-4.

［3］Ding et al. (2013) A TALEN genome-editing system for generating human stem cell-based disease models. Cell Stem Cell 12(2);238-51.